En ny, målrettet celleterapi utviklet ved University College London (UCL) og Great Ormond Street Hospital (GOSH) gir pasienter med aggressiv T-celle leukemi et reelt håp. Med base-redigerte CAR-T-celler oppnådde 82 prosent dyp remisjon i en klinisk studie. Resultatene er publisert i New England Journal of Medicine 11. desember 2025 og presentert på American Society of Hematology sitt årsmøte.

Gjennombrudd mot T-ALL

Behandlingen, kalt BE-CAR7, retter seg mot T-celle akutt lymfoblastisk leukemi (T-ALL) – en krevende blodkreftform der nye løsninger har vært sårt tiltrengt.

• 82 % av pasientene gikk i svært dyp remisjon etter BE-CAR7, slik at de kunne gå til stamcelletransplantasjon uten påvisbar sykdom.
• 64 % er fortsatt kreftfrie, og de tidligst behandlede pasientene har vært sykdomsfrie i tre år uten behandling.
• Studien omfattet ti pasienter – åtte barn og to voksne – behandlet ved GOSH og King's College Hospital.

Slik virker behandlingen

Forskerne har laget universelle CAR-T-celler som kan gis til flere pasienter uten matching. For å unngå at de modifiserte T-cellene angriper hverandre og for å gjøre dem kompatible på tvers av pasienter, ble det:

• Fjernet eksisterende reseptorer slik at donorcellene kan lagres og brukes på hvem som helst uten matching.
• Fjernet CD7-markøren som identifiserer T-celler, for å hindre «fratriside» (at T-cellene angriper hverandre).
• Fjernet CD52 for å beskytte de modifiserte cellene mot immunsuppresjon.
• Lagt til en CAR som gjenkjenner CD7 på leukemiske T-celler.

Bivirkninger – som forventet og håndterbare

Behandlingen er intens, men bivirkningene var i tråd med forventningene og ble håndtert:

• Lave blodcelletall
• Cytokinfrigjøringssyndrom
• Utslett

De høyeste risikoene var knyttet til virusinfeksjoner mens immunsystemet bygget seg opp igjen.

Pasienthistorien som åpnet døren

I 2022 ble Alyssa Tapley fra Leicester, da 13 år, den første i verden som fikk en base-redigert celleterapi etter at alle andre alternativer var brukt opp. Tre år senere lever hun et normalt tenåringsliv.

«Jeg valgte å delta i forskningen fordi jeg følte at selv om det ikke fungerte for meg, kunne det hjelpe andre. År senere vet vi at det fungerte, og jeg har det veldig bra.»

Faglige vurderinger

Professor Waseem Qasim, som ledet arbeidet og er professor i celle- og genterapi ved UCL, mener funnene bekrefter kraften i presisjonsredigering:

«Vi har tidligere vist lovende resultater ved bruk av presis genomredigering for barn med aggressiv blodkreft, og dette større antallet pasienter bekrefter virkningen av denne typen behandling. Vi har vist at universelle eller hyllebaserte base-redigerte CAR-T-celler kan oppsøke og ødelegge svært resistente tilfeller av CD7+ leukemi.»

Dr. Rob Chiesa, studieetterforsker og konsulent for benmargstransplantasjon ved GOSH, peker på behovet: De fleste barn med T-celle leukemi svarer på standardbehandlinger, men rundt 20 prosent gjør ikke det.

«Det er disse pasientene som desperat trenger bedre alternativer, og denne forskningen gir håp om en bedre prognose for alle som blir diagnostisert med denne sjeldne, men aggressive formen for blodkreft.»

Skal gi flere tilgang

GOSH Charity finansierer behandling for ytterligere ti T-ALL-pasienter – en investering på over to millioner pund som utvider tilgangen til studien. Arbeidet markerer et betydelig fremskritt i presisjonsmedisin og viser hvordan avansert genomredigering kan skape nye behandlingsmuligheter for pasienter som tidligere hadde få eller ingen alternativer.

Oppsummert: Base-redigerte, universelle CAR-T-celler har sendt majoriteten av pasienter med svært krevende T-ALL i dyp remisjon og holdt mange kreftfrie over tid. Neste steg blir å gi flere pasienter tilgang og å følge langtidsvirkningene gjennom videre behandling og oppfølging.